Хрупкие дети

Информация о пользователе

Привет, Гость! Войдите или зарегистрируйтесь.


Вы здесь » Хрупкие дети » ВСЕ О ЛЕЧЕНИИ Н.О. » Лечение памидронатом.


Лечение памидронатом.

Сообщений 1 страница 12 из 12

1

Информация с сайта  "Несовершенный остеогенез: постсоюзная территория!" Оригинал  по ссылке http://dispoussr.narod.ru/treatment/belOI.htm

Использование памидроната для лечения несовершенного остеогенеза у детей и взрослых (обзор литературы).

С.П. Фещенко, кандидат медицинских наук, ведущий научный сотрудник отдела профилактики наследственных болезней ГУ «НИИ наследственных и врожденных заболеваний МЗ РБ»
(Публикуется в сокращении).

Памидронат (ПМ) относится к группе бифосфонатов (БФ) - аналогов химических компонентов, присутствующих в норме в организме человека и включенных в самые различные метаболические пути.

Первоначально препараты данной группы были применены для лечения различных форм остеопороза, болезни Педжета, сдерживания роста остеолитических метастазов опухолей (в первую очередь при раке молочной железы и миеломной болезни). Однако эксперименты на животных [1] и проведенные в США, Канаде, Австралии, Франции, Великобритании и других странах (см. табл.1) клинические испытания свидетельствуют о высокой эффективности ПМ при лечении несовершенного остеогенеза (НОГ). В Республике Беларусь в настоящее время также залицензирован ПМ (Aredia®, производство «Novartis Pharma», Швейцария).

НОГ – наследственное заболевание, характеризующееся повышенной ломкостью костей, нарушением роста зубов, отосклерозом и голубыми склерами. У больных с НОГ наблюдаются деформации конечностей и позвоночника, прогрессирующая утрата подвижности, хронические костные боли. В зависимости от сочетания вышеперечисленных признаков, степени их выраженности и типа наследования выделяют четыре типа заболевания.

Примерная популяционная частота НОГ – примерно 1:10000 новорожденных. В Северной Америке в настоящее время проживает более 20 000 больных. В Беларуси аналогичные данные отсутствуют, известно лишь общее число больных, обратившихся за консультацией в медико-генетические центры Республики.

До появления БФ единственным методом коррекции деформаций конечностей и предотвращения переломов были различные хирургические операции. Медикаментозного лечения НОГ не существовало, а используемые некоторыми ортопедами препараты кальция при НОГ абсолютно не показаны, поскольку заболевание связано с генетически детермированными изменениями структуры и/или количества основного органического компонента костного матрикса – коллагена. В норме именно коллаген входит в структуру ядер минерализации. Его дефицит в костной ткани либо дефекты структуры молекул коллагена, не позволяющие удерживать кальций, и приводят к развитию первичного остеопороза.

Механизм действия БФ изучен не до конца. Считают, что они снижают процесс костной резорбции и ускоряют процессы минерализации. При медленном (3-4 часа) внутривенном введении ПМ, 50% препарата в виде комплекса с кальцием попадает в костный матрикс, 50% экскретируется с мочой. В организме человека БФ не подвергаются метаболической модификации. При лечении не отмечено изменения биохимических показателей, отражающих костный тарновер [5].

Оптимальная продолжительность лечения и периодичность курсов лечения до конца не установлены и окончательный вывод об этом можно будет сделать после дальнейшего накопления данных. После прекращения приёма ПМ наблюдается устойчивый эффект лечения - по крайней мере, на протяжении двух лет не отмечалось остеопороза, но биологическое ремоделирование костей начинается ранее.

Об эффективности лечения ПМ объективно свидетельствует повышение минеральной плотности костей плотности и как следствие этого значительное уменьшение числа переломов у больных. Отмечено также и ослабление костных болей. Показано, что ПМ одинаково влияет на изменение свойств как трабекулярных (для больных с НОГ характерен тяжелый кифосколиоз, уплощенная двояковогнутая форма позвонков), так и трубчатых костей. Отмечено также улучшение состояние зубов у детей с НОГ типа IA и типа III, страдающих несовершенным дентиногенезом. Корреляции выраженности эффекта лечения ПМ, с тяжестью заболевания и типом мутации коллагена не обнаружено [2].

Впервые протокол лечения для большой группы пациентов (30 человек) был разработан в отделе генетики Канадского Шрайнеровского Госпиталя для детей (Genetic Units, Shriners Hospital for Children) в Монреале под руководством доктора Fransis H. Glorieux. В статье, опубликованной в престижном медицинском журнале New England Journal of Medicine [9] и в одном из своих интервью он примерно так описывал результаты лечения ПМ детей с НОГ: эффект лечения драматический - те пациенты, которые поступили к нам на лечение в инвалидных колясках, могут ходить, а те кто передвигался с помощью костылей могут передвигаться самостоятельно. В настоящее время только в Северной Америке в программу лечения больных включилось 16 из 22 Шрайнеровских госпиталей. Небольшое число публикаций из европейских стран и Азии свидетельствует лишь об общей тенденции международного сообщества при лечении наследственных заболеваний – концентрация пациентов из разных стран в специализированных центрах.

Одним из побочных эффектов при использовании ПМ, отмеченным после лечения более 200 детей (продолжительность лечения составила от нескольких месяцев до нескольких лет), является кратковременный подъём температуры на 1-2°С в первые дни после начала лечения. Лихорадка обычно проходит самостоятельно и не требует лечения. Отмечается также эритро-, лейко- либо тромбоцитопения в первые 2-3 суток. Поскольку после назначения ПМ может развиться гипокальцийемия, постоянно необходим лабораторный контроль уровня кальция в сыворотке и восполнение его дефицита соответствующей диетой и препаратами. Показано также назначение витамина D. Необходим и периодический контроль функций почек, так как имеются отдельные сообщения о развитии почечной недостаточности при длительном лечении ПМ. Не рекомендуется назначать ПМ уже за несколько месяцев до запланированной остеотомии, поскольку отмечено некоторое замедление срастания кости. Другими исследователями замедления срастания перелом, однако, не отмечено [11]. В одном случае во время лечения ПМ описана также иммобилизационная симптоматическая гиперкальцийемия после перелома кости [4].

Следует отметить, что существенным преимуществом раствора ПМ, используемого для внутривенных инфузий, над таблетированными формами БФ является отсутствие таких побочных эффектов как различные нарушения функции ЖКТ (образование язв, желудочный рефлюкс и др.), мышечные и головные боли. Существуют также некоторые доказательства того, что БФ могут вызывать врожденные пороки развития при их назначении в ранних сроках беременности, но серьезных исследований данного вопроса не проводилось, поэтому лучше все таки избегать назначения ПМ во время беременности. Влияния БФ на фертильность пациентов не отмечено. Предположения, что ПМ при назначении его маленьким детям будет приводить к замедлению их роста также не подтвердились - описано использование ПМ для лечения месячных детей [8, 15]. Однако, у взрослых пациентов с НОГ побочные эффекты более выражены, а увеличение костной плотности происходит несколько медленнее, чем у детей [15].

Таким образом, поскольку не отмечено выраженных негативных побочных эффектов ни на клиническом, ни на биохимическом уровнях, показано существенное повышение минеральной плотности костей, снижение числа переломов, ослабление костных болей и, как следствие вышесказанного, значительное улучшение качества жизни больных, можно однозначно утверждать, что внутривенные инфузии ПМ имеют большое значение в симптоматическом лечении тяжёлых форм несовершенного остеогенеза.

0

2

Информация о лечении в Американском Медицинском центре на сайте "Хрупкие дети"  http://www.osteogenez.ru/amc.html

0

3

Открыт сбор средств по SMS:
отправьте 1021333 на короткий номер 8055  стоимость 28-30 руб в зависимости от оператора связи
отправьте 1021333 на короткий номер 8155  стоимость 55-66 руб в зависимости от оператора связи
отправьте 1021333 на короткий номер 8355  стоимость 86-93 руб в зависимости от оператора связи

Это редкое заболевание, при котором кости скелета могут ломаться от малейшего движения или даже прикосновения.
У многих детей уже к году количество переломов превышает несколько десятков. А к десяти годам может достигать сотни! В результате дети обречены провести всю жизнь в постели или инвалидном кресле.
Полностью вылечить несовершенный остеогенез невозможно, но есть возможность значительно улучшить ситуацию, если регулярно проводить курсы лечения с использованием препарата - памидронат. В результате многие дети встают на ноги, начинают ходить.

Каждому ребенку необходимо проводить в год 3-4 курса лечения, к сожалению наше государство не может или не хочет нам помочь. Обращения в Минздрав и в правительство РФ оказались безрезультатны.
В настоящий момент лечением наших детей занимается доктор Белова Наталия Александровна в Американском Медицинском Центре(АМЦ).

Но с наступлением мирового кризиса и девальвации рубля стоимость лечения в АМЦ значительно возросла и сейчас составляет129 тыс. рублей, а в год это более 500 тыс. рублей для одного ребенка!Поэтому общество "Хрупкие дети" просит всех помочь в сборе средств на продолжения лечения наших "хрустальных" детей!
Любая даже незначительная помощь может помочь многим встать на ноги и дать надежду на будущее...

Также можно переводит средства на Яндекс-Деньги, на на счёт 41001350849987

И на расчетный счет:

Получатель платежа : "Региональная общественная организация "Хрупкие дети"
ИНН 7715400240
КПП 771501001
р/с 40703810400005075276
Наименование банка: "Мастер-Банк"(ОАО) г.Москва
БИК 044525353
корр. счет 30101810000000000353

Подробности на http://www.osteogenez.ru/help.html

0

4

andremesh
Знаете, если будет возможность, поговорите с Беловой или другими специалистами вот о чем.
Я хожу на косметические процедуры, так называемый Термаж. Это специальный аппарат, который волновым воздействием, правда, на кожу, а не на кости, заставляет организм вырабатывать новый колаген.
Может быть конечно, мое предложение, это бред, но кто знает. Насколько я поняла именно проблема отсутствия коллагена приводит к тотальной хрупкости костной ткани больных. А вдруг таким волновым воздействием можно хоть немного заставить костную ткань вырабатывать коллаген?
Скажду сразу, я не специалист, но может быть есть разумное зерно в моем предложении.

0

5

Здравствуйте, Светлана! Я тоже не специалист, но насколько понимаю, по генетическим причинам коллаген вырабатывается, но другого качества - более хрупкий, чем у здоровых людей. Поэтому, даже если заставить организм вырабатывать его дополнительно, в этом не будет смысла - качество будет таким же.
И все же, спасибо!

0

6

Подскажите пожалуйста.Существует система получения бесплатных медикаментов для инвалидов(те препараты которые входят в реестр лекарственных средств).Как мне известно, могу и ошибаться, препарат "помегара" в этом списке есть.Сложность только в том, что НО не прописан в аннотации к нему.Есть ли возможность обратиться куда нибудь, чтоб внесли наше заболевание в аннотацию?Ведь есть опыт применения бифосфонатов и в Европе, и в России уже....Или это все из области фантастики?И мы так и будем искать различные способы и средства, чтоб помогать своим детям? :angry:

0

7

Уже более 20 лет памидронат применяется для лечения НО. На сегодняшний день этот препарат внесен в Международный протокол по лечению НО, т.е. какая бы клиника (за рубежом) не лечила пациента с НО, она будет использовать лекарственные средства на основе памидроната как основные лекарственные средства, конечно, в зависимости от состояния самого больного. По словам Н.А. Беловой в мире накоплено еще недостаточно данных для того, чтобы наше заболевание включили в инструкцию по применению. Это значит, что за все время было пролечено недостаточное количество больных, чтобы можно было это сделать. Точно не могу сказать сколько больных должно пройти такое лечение, но, видимо, это очень большая цифра.
В нашей стране лечение НО памидронатом вообще мало кому известно. В неведении остаются многие врачи, а также мед. чиновники. Одной из целей создания общества было как раз внедрение технологии лечения памидронатом на государственном уровне. Мы движемся в этом направлении, к сожалению, медленно, но движемся.
Известны случаи, когда под диагноз "остеопороз" удавалось получить "Аредию" (более ранний аналог Помегары). В принципе, родителям можно пытаться: имея на руках технологию лечения, медицинские статьи по лечению памидронатом пробиваться через ряды чиновников для удовлетворения единичной просьбы. И, возможно, если таких случаев будет больше, что-то измениться и для всех.
Но чаще всего можно услышать, что такой способ лечения не сертифицирован в РФ. Могу ответить на это, если есть достаточный мировой опыт применения, то нужно только, чтобы толковый врач взял на себя ответственность за лечение конкретного больного (или нескольких больных). Пока что ключевым для многих является слово "ответственность" - никому не хочется рисковать. Хотя и риск здесь сведен к нулю, гораздо проще, когда инициатива спущена "сверху" и не нужно напрягаться, проявлять собственные способности: ум, врачебную пытливость, желание помочь, в конце концов.
Да простят меня те, кому направлены эти слова - наболело.

0

8

Подскажите пожаилуста, в Украине реально этот препарат достать? У меня доця болеет НОГ уже 3,5 года. Врачи изначально ставили диагноз 'Дисплазия', пока мы не поехали в Киев. 'Охматдет' - больница для детей. И только там сказали, что у нас НОГ. Вот такая у нас медецина!

0

9

Здравствуйте, Станислав! Вам нужно обратиться к Беловой Н.А. - знаю, что совместно с благотворительным фондом "Российский фонд помощи" Наталья Александровна будет помогать в лечении детей на Украине (или в Украине). Позвоните в Европейский медицинский центр и попросите связать с ней, надеюсь, доктор подскажет, что Вам дальше делать. тел. ЕМЦ +7 (495) 933-66-55 Если что-то не будет получаться - обращайтесь

0

10

Добрый вечер. А что за препарат Памидронат медак? Вроде аналог помегары, производитель Медак, Германия. Можно ли его применять? :dontknow:

--

ссылка на инструкцию, там в самом конце приведены аналоги Аредия и Помегара.

0

11

Здравствуйте, Юля! Действительно Памидронат Медак является аналогом Помегары и Аредии. Этот препарат используется для лечения детей с НО в Детском ортопедическом институте им. Турнера в Санкт-Петербурге.

0

12

ЛЕЧЕНИЕ НЕСОВЕРШЕННОГО ОСТЕОГЕНЕЗА В НЦЗД

Отделение восстановительного лечения детей с нефро-урологическими заболеваниями, ожирением и метаболическими болезнями оказывает медицинскую помощь детям с несовершенным остеогенезом с сентября 2012 года.
В нашем отделении проводится мультидисциплинарный подход к каждому ребенку, т.е. ребенок осматривается такими специалистами как:
- Педиатр, для оценки общего состояния здоровья и решение вопроса о подборе медикаментозного лечения;
- Хирург-ортопед, для определения потребности проведения консервативного и хирургического (по мере необходимости) лечения;
- Эндокринолог;
- Радиолог, проводит оценку минеральной плотности костной ткани;
- Врач-Реабилитолог, для подбора индивидуальной схемы лечебной физкультуры;
- Сурдолог, для проведения аудиометрии с целью оценки остроты слуха;
В нашем отделении возможно проведение полного скринингового поиска с использованием следующих обследований:
- Лабораторное обследование (показатели кальций-фосфорного обмена, показатели остеогенеза)
- Рентгенография костей склелета
- Остеоденситометрия (поясничных позвонков, Total body), для определения плотности костной ткани.
- Молекулярно-генетическое исследование методом секвенирования нового поколения (NGS)
Так как НО является генетическим заболеванием, возможные формы терапии ограничиваются исключительно симптоматическими методами лечения.
Для устранения дальнейшей потери костной массы проводится терапия препаратами группы Бисфосфонатов. (В нашем отделении проводится терапия Памидронат медак). Данные препараты вводятся внутривенно, в течение 3-х последующих дней, каждые 3 или 4 месяца в зависимости от возраста ребенка. Побочные эффекты памидроновой кислоты обычно слабо выражены и преходящие. Наиболее частыми побочными эффектами являются гриппоподобные симптомы и субфебрильная температура (повышение температуры тела на 1-2°С), обычно развивающиеся в первые 48 ч после инфузии препарата. Клинически выраженная гипокальциемия отмечается очень редко.
Также, в комплексной терапии дети должны получать препараты кальций и витамин D (активные метаболиты) в возрастных дозировках.
Таким образом, учитывая прогрессирующие деструктивные изменения костной ткани, приводящие к тяжелым деформациям и патологическим переломам, которые являются основным фактором инвалидизации и определяют качество жизни больных, необходимо своевременная диагностика данной патологии и назначение терапии.
Мы всегда готовы к сотрудничеству и будем рады видеть Вас в стенах нашего центра
Контакты: Научный Центр Здоровья Детей, Ломоносовский проспект 2/1
номер отделения 8-499-134-02-47
врач-педиатр: Яхяева Гузал Тахировна,
номер телефона: 8-926-109-64-42

0


Вы здесь » Хрупкие дети » ВСЕ О ЛЕЧЕНИИ Н.О. » Лечение памидронатом.


создать свой форум бесплатно